Intention to treat analyse

Selectie door uitval van patiënten

Voor sommige vormen van selectie kan achteraf bij de analyse van de resultaten worden gecorrigeerd. Een voorbeeld is de intention to treat analyse, die vooral bij klinisch vergelijkend onderzoek wordt toegepast.

Voorbeeld. In een gerandomiseerd vergelijkend onderzoek worden patiënten met stabiele angina pectoris door randomisatie toegewezen aan 2 typen behandeling: bypass operatie of therapie met geneesmiddelen. Doordat er voor de bypass operatie een wachtlijst bestaat, worden sommige patiënten uit die groep op indicatie van de behandelend arts toch met geneesmiddelen behandeld. Het omgekeerde komt ook voor.

In dit voorbeeld kan na de randomisatie op 2 manieren selectie ontstaan. Patiënten op de wachtlijst kunnen vóór de operatie overlijden, waardoor de bypass operatie een hogere sterfte heeft. Als patiënten van groep veranderen, zal dat meestal zijn omdat hun toestand verslechterd is, zodat de vergelijkbaarheid van de groepen teniet wordt gedaan. In de tabel worden 3 manieren om de resultaten te analyseren met elkaar vergeleken.

Bij intention to treat analyse worden de oorspronkelijke randomisatiegroepen vergeleken, ongeacht de werkelijke behandeling. Daardoor wordt de klinische werkelijkheid het beste nagebootst: verandering van de ziektetoestand, wijziging van het oordeel van de behandelend arts en wachtlijsten zijn nu eenmaal een realiteit. Bij de per protocol analyse worden de patiënten, die na de randomisatie van behandelingsgroep zijn veranderd, niet in de analyse meegenomen. Zij worden als uitvallers beschouwd en kunnen, als hun aantal groot is, een bias in het resultaat veroorzaken. Bij as treated analysis worden alle patiënten in de analyse meegenomen zoals ze in werkelijkheid zijn behandeld. Ook hier kan de selectie tot bias in het eindresultaat leiden.

Intention to treat analyse wordt toegepast bij trials met een pragmatisch oogmerk, terwijl de beide andere analysemethoden geschikter zijn, als het om de klinische verklaring of farmacologische werking van de behandeling gaat. In alle gevallen geldt, dat het aantal afwijkingen van het randomisatie-protocol zoveel mogelijk moet worden beperkt en dat de uitkomsten van de uitvallers bekend moeten zijn.